Biologia

Sirppisoluanemiapotilaasta tulee ensimmäinen henkilö Yhdysvalloissa, jonka geenit muokataan CRISPR: n kanssa

Sirppisoluanemiapotilaasta tulee ensimmäinen henkilö Yhdysvalloissa, jonka geenit muokataan CRISPR: n kanssa


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Viime viikolla naisesta nimeltä Victoria Gray tuli ensimmäinen henkilö Yhdysvalloissa, jonka solut muokattiin CRISPR: llä. 41-vuotias potilas kärsi sirppisoluanemiasta.

LIITTYVÄT: ENSIMMÄINEN Ihmisen kokeilu, jossa käytetään CRISPR-geenien muokkausta Yhdysvalloissa, alkaa

Punasolujen muotoon sekoittuvan geneettisen mutaation aiheuttama tila aiheuttaa potilaille tuhoa, ja tilanteen pahentamiseksi hoitovaihtoehdot ovat hyvin rajalliset ja tehoton. Ainoa nykyinen sirppisoluanemiapotilaiden hoito on luovuttajansiirto, joka toimii vain 10% potilaista, mutta kaikki on muuttumassa.

Ensimmäinen Yhdysvalloissa

Oli selvää, että vaihtoehtoisesti tarvitaan paljon tehokkaampaa ratkaisua. Paljon harkittuaan lääkärit uskoivat, että potilaan omasta luuytimestä otettujen solujen muokkaaminen voisi palauttaa punasolujen tehokkaan luomisen, ja juuri sitä he yrittivät harmaata.

Lääkärit käyttivät CRISPR: ää säätämään Grayn luuytimen DNA: ta saadakseen päälle tietyn proteiinin, joka mahdollistaisi oikean punasolujen muodostumisen. Operaation myötä Gray on ensimmäinen henkilö Yhdysvalloissa, jolle on suoritettu CRISPR-muokkausprosessi, ja toinen maailmanlaajuisesti.

Hoito 1940-luvulta

Hoito on peräisin 1940-luvulla tehdyistä havainnoista. "Vuonna 1941 lastenlääkäri Jane Watson huomasi, että sirppisolulapsilla ei ollut oireita vasta 6 kuukauden - 1 vuoden ikäisenä", Vivien Sheehan, Baylorin yliopiston hematologi kertoi. Suosittu tiede.

Lastenlääkäri huomasi myös, että nämä imeväiset tuottivat sikiön hemoglobiinia paljon pidempään kuin terveelliset vauvat. Watsonin havaintojen jälkeen sittemmin tehty tutkimus on osoittanut, että sikiön hemoglobiinin lisääminen voi tarjota tehokkaan hoidon taudille.

Nyt CRISPR saattaa vain tehdä hoidosta elinkelpoisen. Mutta ennen kuin innostumme liikaa, on huomattava, että strategiaan liittyy useita riskejä.

Muokatut solut voidaan lisätä takaisin potilaan luuytimeen, muut kantasolut on deaktivoitava. Muussa tapauksessa on mahdollisuus, että muokkaamattomat kantasolut voivat jatkaa sirppien punasolujen tuottamista erittäin nopeasti, ylittäen muokattujen solujen terveiden solujen tuotannon.

Nyt tutkijat sanovat, että heidän on seurattava Grayn edistymistä vähintään 15 vuoden ajan sulkemaan pois kaikki muut menettelyn mahdolliset vaarat. Silti niille 90% kärsivät sirppisoluanemiasta, joka ei reagoi hyvin nykyiseen hoitoon, menettely, jos se onnistuu, tarjoaisi kaivattua elinehtoa, jota he ovat toivoneet.


Katso video: How CRISPR lets you edit DNA - Andrea M. Henle (Joulukuu 2022).